医麦客2019(第二届)生物创新药临床前研究与临床申报上海峰会圆满落幕！
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2019年10月28日/医麦客 eMedClub/--2019年10月24日，由上海市闵行区科学技术委员会、中国毒理学会药物毒理与安全性评价专业委员会指导，医麦客、霍德生物、微思医药主办的2019世界干细胞产业转化领袖高峰论坛暨第二届生物创新药临床前研究与临床申报上海峰会在上海拉开帷幕。会议为期2天，围绕当下最热门的（新型CAR-T技术、iPSC干细胞技术、溶瘤病毒、双特异性抗体）创新技术深度剖析靶点、药学、工艺、质控、申报、伦理、临床所面临的挑战。
从全球药物市场来看，生物药物的比重越来越高，随着2015年中国一系列新药政策的推出、海内外资本的涌入、人才的大批回归，国内生物研发进入了蓬勃发展的阶段，在上述最热门的创新技术领域也逐渐缩小了与国外的差距。但众所周知的是，生物创新药研发是一个漫长且复杂的多阶段过程；而且在中国，生物创新药研发之路需要基于政策导向，基于物质基础，基于竞争格局。所以对于很多第一次做药的企业来说，技术虽然领先一步，但在创新药研发过程同样会遇到药学、毒理还有临床的多种疑难问题挑战。
2018年，医麦客在杭州成功举办了第一届生物创新药临床前研究与临床申报杭州峰会后，获得大量创新药企的关注，很多从业者第一次近距离完整的体验到新药从立项到临床的开发全景图。本次会议有幸邀请到中检院《2020新版药典》专家、细胞治疗评审专家、上海CDE生物部专家、国家级药效与毒理评价专家、世界级细胞治疗专家、创新药代表企业、临床CRO、卓越方案解决商等数十位权威意见领袖，希望能够进一步为正在新药研发道路上努力前行的企业扫清障碍，推动成果转化。
2018第一届生物创新药临床前研究与临床申报杭州峰会主题分享（一）
2018第一届生物创新药临床前研究与临床申报杭州峰会主题分享（二）
以下是第二届生物创新药临床前研究与临床申报上海峰会分会场的精彩回顾！
会场掠影
大会首日精彩回顾
《新版药典中生物创新药标准制修订与监管要求》
中检院生检所重组药物室主任、研究员饶春明从以下四个方面与大家分享《新版药典中生物创新药标准制修订与监管要求》：
历史沿革
药典研究课题
标准及方法制修订
监管要求
《生物制品安全性快检技术在药典中的推动和应用》
上海市食品药品检验所主管药师厉高慜，从生物制品质量控制中的安全性项目、经典方法在传统生物制品中的局限性出发，讨论了快速微生物方法、支原体替代方法、热原替代方法等生物制品安全性快检技术在药典中的推动和应用。
《细胞治疗创新平台与中美新药申报》
《ICH环境下的中美药物警戒（PV）联合运行》
无论在美国还是中国，细胞治疗监管日益严格，不仅应考虑常规药物警戒的法规，同时应考虑细胞治疗产品的特殊安全性隐患。方恩医药药物安全/警戒总监杨志华围绕细胞治疗的安全性展开演讲，阐述了细胞治疗临床实验不良反应的安全报告管理整体工作流程；对ICH环境下中美药物警戒系统进行了比较。
《从分子机制到联合治疗，探讨提高PD-1肿瘤免疫治疗效果的新策略》
免疫治疗临床研究进入快速发展阶段，单药疗效有限，联合治疗是未来免疫治疗的发展方向，致力于将各类型肿瘤转变为“热肿瘤”。复宏汉霖生物医药有限公司医学总监康文英，主要负责PD-1抗体联合化疗药物和/或抗体药物进行肿瘤免疫治疗的临床研究，她在会议上介绍了多项联合疗法临床试验案例的积极结果，分析联合治疗正在向早期肿瘤的新辅助/辅助治疗迈进，多数肿瘤目前尚无确切的生物标志物，未来需要继续探索最佳联合方案，继续探索优势人群。
《Gibco细胞治疗系统（CTS）全方位助力免疫细胞及干细胞的临床转化研究》
赛默飞技术专家江倩，主要介绍了该公司对于免疫细胞治疗产品的服务内容及其Gibco细胞治疗系统（CTS），针对细胞治疗市场面临的挑战，为基于细胞、组织、基因的产品应用于临床治疗提供质量保证和文书支持，全方位助力免疫细胞及干细胞的临床转化研究。
《基于GMP的细胞药物制备全站系统技术探索与实践》
上海东富龙医疗装备有限公司总经理程锦生，从细胞治疗行业动态和法规规范角度分析了细胞治疗产品这一完整的、“活”的、精准治疗药物，介绍了东富龙公司GMP细胞药物制备全站系统及案例分享。
《Fast CAR-T生产平台：细胞治疗技术突破与临床意义》
今年9月，亘喜生物公布了其全球首创FasT CAR-19(GC007F)细胞治疗复发或难治B-ALL的中期研究结果，其安全性和有效性已得到初步证实，并将FasT CAR技术应用在其它免疫细胞治疗项目。
此次大会上，亘喜生物科技(上海)有限公司 副总裁，研发负责人沈连军介绍了Fast CAR-T生产平台的技术突破与临床意义，以及部分基于该平台的产品进展和优势。
《First-in-Class双特异性抗体药物的技术创新与实体瘤治疗策略》
双特异性抗体成为全球抗体药物研发趋势之一，上海岸迈生物科技有限公司战略发展总监唐晔盛通过双特异性抗体提供的独特的生物学机制机理和全球双特异性抗体研发热潮，介绍了岸迈生物基于自主研发的FIT-Ig®平台技术，聚焦于肿瘤IO领域的创新药品开发及未来发展策略。
《新型溶瘤病毒在免疫治疗领域的技术突破与临床应用现状》
天士力创世杰(天津)生物制药总经理王智明，从溶瘤病毒研究持续升温，溶瘤病毒作用机制、发展历程，不同病毒载体的特点和主要在研溶瘤病毒的设计及适应症选择，以及未来溶瘤病毒产品的开发方向等方面剖析了新型溶瘤病毒在免疫治疗领域的技术突破与临床应用现状。
《NASH药效测试动物模型的一些临床考虑》
NASH药物开发的临床现状
NASH新药临床前药理学动物模型的挑战
NASH药效测试动物模型的临床考虑
《肿瘤和免疫药理平台助力药物研发》
药明康德研究服务部、肿瘤和免疫部主任张志翔，介绍了药明康德多种肿瘤和免疫药理平台，分享了IND药理授权经验，助力药物研发。
《生物创新药免疫原性评估方法与案例分享》
至此，大会首天日程暂告一段落。
大会第二天精彩回顾
《肿瘤类器官技术在药效评价与临床预测中的应用》
上海医工院药理评价研究中心主任刘莉发表倾情演讲，基于目前跨时代的抗肿瘤新药的局限性，以及生命科学领域三大“痛点”：肿瘤研究缺乏模型、 精准治疗缺乏依据、新药开发缺乏平台，呼吁共建类器官共享平台，助力新药研发，以及更好地为患者分配最有可能有益的治疗方案。
《细胞治疗产品的非临床安全性评价技术与要点》
军事医学研究院毒物药物研究所国家北京药物安全评价研究中心主任王全军，主要从事毒理学与药物非临床安全性评价研究（GLP），他从细胞治疗产品安全性重点风险关注点、细胞治疗产品风险评估、细胞药物发展的政策环境、管理要求及相关指导原则等方面剖析了细胞治疗产品非临床安全性评价技术要点。
《生物创新药的PK/PD研究》
北京昭衍新药研究中心股份有限公司分析与生物分析部副总宋恒昌发表倾情演讲，主要内容包括：什么是PK/PD、生物药的PK、生物药的PD以及PK/PD的相互关联。主要阐明了PK的研究中真正PK参数的选择很重要，选择的仪器的灵敏度和选择性是关键，PD参数的选择有很大的自主性，PK/PD的关联需要考虑，FIH剂量的确定可参考PK/PD。
《ADC药物非临床药代和安全评价的关注点》
上海美迪西生物医药股份有限公司临床前研究部副总裁顾性初，围绕ADC药物非临床药代动力学和安全性评价的关注点发表精彩演讲：
药代动力学关注点：和SMD及Ab的比较、药代特点、需开展的非临床药代研究、检测目标物、组分对药代动力学影响、生物分析检测挑战、分析检测方法等
非临床安全评价关注点：组分与毒性、指导原则、动物、评价项目等
《细胞治疗药物申报中生产工艺开发策略和案例分享》
前FDA的CMC评审专家、阿诺医药监管事务和质量高级副总裁杜新，从细胞治疗药物的生产和质量的注册监管要求、生产工艺开发策略和细胞治疗药物申报案例分享三个方面展开精彩演讲。
在细胞/基因治疗中基因的导入所采用的载体是细胞/基因治疗产品制备的关键技术之一，而目前大规模，低成本，稳定，质量可靠的载体制备是细胞及基因治疗发展瓶颈之一。上海汉尼生物细胞技术有限公司产品经理薛小华介绍了汉尼生物在细胞与基因治疗载体制备方面的先进技术和优势。
《符合FDA和欧盟标准的临床级干细胞制剂CMC控制经验》
上海泉生生物科技有限公司新药研发总监李鹏从多个方面分享了制备符合FDA和欧盟标准的临床级干细胞制剂CMC控制经验，以及在“双轨制”下该公司进行的一些备案研究。
《临床用细胞与基因治疗产品质量管理经验分享》
《生物创新药的临床试验方案设计与案例分享》
为什么要做临床试验？什么是好的临床试验设计？精诚医药董事长、公司创始人 武海波带来的精彩演讲为我们分享了生物药的临床试验设计的宝贵经验以及临床试验中的政策因素。
北京春天医药科技发展有限公司数据统计总监、数据中心负责人郭东升发表精彩演讲，介绍了新药研发的临床总体开发策略和临床开发统计设计方法，并提出了临床开发需要考虑的几个建议。
昆拓临床项目管理总监朱婧围绕CAR-T临床试验的药品注册申请要求、策略选择、项目管理及质量控制及临床运营展开精彩演讲。
PET (Positron Emission Tomography) 分子影像技术是广泛应用于药物研究的最先进的多模态显像，可同时实现解剖形态学显像和功能学显像，使得药物研发工作达到一个全新的深度和广度。天勤生物-智核素影PET影像中心首席科学家田海滨围绕非人灵长类及小动物PET分子影像在药物研发中应用展开精彩演讲。
圆桌论坛：生物新技术在创新药研发中的引领作用
针对新技术，选择新技术还是新靶点作为研发策略
新药创新如何应对安全性和有效性的挑战
双轨制管理下如何开展生物新技术的临床试验
如何规范生物新技术的临床伦理
生物创新药全球化注册申报的成功经验